Un acuerdo de hasta $ 818 millones entre J&J y Locus Biosciences apunta a un nuevo camino para las terapias CRISPRDestacados Tecnologia 

Un acuerdo de hasta $ 818 millones entre J&J y Locus Biosciences apunta a un nuevo camino para las terapias CRISPR

El acuerdo de hasta $ 818 millones entre Locus Biosciences y Janssen Pharmaceuticals (una división de Johnson & Johnson) que se anunció ayer apunta hacia un nuevo camino para las tecnologías de edición de genes CRISPR y (potencialmente) todo el campo de las terapias dirigidas a los microbiomas.

Con sede en Research Triangle Park, Carolina del Norte, Locus está comercializando una investigación desarrollada inicialmente por científicos de la Universidad Estatal de Carolina del Norte que se centró en las proteínas Cas3, que devoran el estilo de Pac-Man del ADN, en lugar de editarlo como el CRISPR basado en Cas9 más conocido tecnologías utilizadas por empresas como Caribou Biosciences, Editas Medicine, Synthego, Intellia Therapeutics, CRISPR Therapeutics y Beam Therapeutics.

Mientras que las tecnologías CRISPR de Cas9 pueden editar el ADN dirigido, ya sea eliminando material genético específico o reemplazándolo con un código genético diferente, Cas3 simplemente elimina las cepas de ADN. “Su propósito es la destrucción del ADN invasor”, dice Paul Garofolo, director ejecutivo de Locus.

El acuerdo exclusivo entre Janssen Pharmaceuticals y Locus otorga a Janssen la licencia exclusiva para desarrollar, fabricar y comercializar productos mejorados con CRISPR-Cas3 dirigidos a patógenos bacterianos para el tratamiento potencial de infecciones respiratorias y de otros órganos.

Según los términos del acuerdo, Locus está recibiendo $ 20 millones en pagos por adelantado y podría recibir hasta $ 798 millones en pagos futuros por hitos comerciales y de desarrollo potencial y cualquier regalía sobre posibles ventas de productos.

Garofolo, ex ejecutivo de Valiant Pharmaceuticals y Paytheon, conoció la tecnología que formaría el núcleo de Locus como ejecutivo residente en North Carolina State University. Fue allí donde conoció al Dr. Chase Beisel y Rodolphe Barrangou, cuya investigación sobre las proteínas Cas3 eventualmente sería producida por Locus.

La compañía se separó de NC State en 2015 y un año más tarde recaudó su primer efectivo del North Carolina Biotech Center.

Locus ya está comercializando una versión de su tecnología con bacteriófagos diseñados para atacar las bacterias e coli para tratar infecciones del tracto urinario. La compañía está en camino de comenzar sus primeros ensayos clínicos en el tercer trimestre del año.

De acuerdo con Garofolo, el enfoque en la infección bacteriana y la eliminación de bacterias dañinas mientras se asegura que el resto del microbioma de un paciente esté intacto es un gran paso adelante para el tratamiento de enfermedades que los científicos creen que podrían estar relacionadas con la salud bacteriana de un organismo.

“La mayoría de las compañías de microbiomas se trata de agregar probióticos a su cuerpo”, dice Garofolo, que representa una tesis de que la introducción de bacterias “buenas” en el cuerpo puede contrarrestar cualquier patógeno dañino que lo haya infectado.

“Las cosas a las que está expuesto están creando las bases para una infección o enfermedad, o exacerbando una enfermedad existente”, dice Garofolo. Y aunque cree que el microbioma es el siguiente gran campo para el descubrimiento científico, el enfoque de agregar probióticos a un sistema le parece menos específico y efectivo.

Ya, Garofolo ha logrado convencer a los inversores de su enfoque. Además de la inversión externa externa del Centro de Biotecnología de Carolina del Norte, Locus ha atraído $ 25 millones en financiamiento de inversionistas, incluyendo Artis Ventures y el brazo de capital de riesgo del gigante chino de internet, Tencent .

Mientras tanto, los inversores han gastado millones respaldando enfoques alternativos para mejorar la salud humana a través de la manipulación del microbioma.

Compañías como Second Genome , Viome y Ubiome están utilizando enfoques que identifican las bacterias en el cuerpo humano y tratan de regular la producción de esa bacteria a través de la dieta y las píldoras probióticas. Es un enfoque que permite a estas compañías eludir los requisitos más estrictos que la Administración de Drogas y Alimentos ha puesto en práctica para las drogas.

Eso no significa que no se haya investigado mucho sobre el desarrollo de estos probióticos. Seed , una empresa emergente con sede en Los Ángeles que se lanzó el año pasado, ha reclutado a George Reid, su principal científico, el científico líder en salud microbiana y microbioma.

Fundado por Raja Dhir, un graduado de la Universidad del Sur de California y un investigador líder en microbiología por derecho propio, y Ara Katz, ex director de mercadeo de BeachMint y miembro del MIT Media Lab, Seed se enfoca en desarrollar tratamientos probióticos utilizando -la investigación establecida.

“Fundamental para nuestro enfoque es que no se trata de qué microbios están presentes en su intestino … Se basa en ver qué pueden hacer los microbios específicos a una persona sana para mejorar ese estado de salud independientemente de lo que ya está presente”, dijo Dhir en una entrevista. Alrededor del lanzamiento de la compañía en junio pasado. “Es un poco menos emocionante desde el punto de vista tecnológico, pero está basado en la ciencia básica … La pregunta es, ¿esto tiene cambios y efectos en bio-fabricantes validados en un entorno controlado y con placebo?”

Dhir dijo que una comprensión básica de cómo diferentes bacterias pueden influir en la salud es necesaria antes de entrar en los beneficios de la personalización.

Estas cosas pueden bailar entre las drogas y la nutrición”, dijo Dhir. “Las probacterias son una palanca adicional que las personas deben tirar … como la dieta, el ejercicio y dejar de fumar … En cada correspondencia siempre hemos estado y debemos tener en claro que esto nunca debe considerarse como un reemplazo de las terapias”.

En contraste, las herramientas que está desarrollando Locus son muchas terapias con posibles implicaciones de gran alcance para enfermedades, desde el síndrome del intestino irritable hasta los cánceres gastrointestinales e incluso trastornos neurológicos.

“La ciencia [alrededor del microbioma] es temprana, pero es bien sabido que un patógeno potencialmente mortal debería eliminarse de su cuerpo”, dijo Garofolo.

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